ENT-03 是临床开发中进展最快的口服小分子 cGAS 抑制剂

该试验旨在证明 VENT-03 在狼疮中的概念验证有效性及安全性，并展示其在其他免疫炎症疾病、心脏代谢疾病和炎症衰老领域的潜力

顶线结果预计于 2026 年下半年公布

马萨诸塞州沃尔瑟姆和加拿大蒙特利尔 — 2025年12月10日 —（美国商业资讯）— Ventus Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进针对免疫、炎症和神经系统疾病的多个小分子项目。该公司今日宣布，其药物 VENT-03 在狼疮患者中开展的 II 期试验已完成首例患者给药。VENT-03 采用 Ventus 的专有 ReSOLVE® 平台发现，是首个成功完成首次人体 I 期研究并启动患者 II 期试验的口服小分子环 GMP-AMP 合成酶抑制剂。cGAS 通路在炎症、细胞衰老和细胞死亡中扮演重要角色，并与多种自身免疫性疾病、年龄相关炎症性疾病以及心脏代谢疾病密切相关。

'对于全球超过 500 万狼疮患者而言，该疾病带来了沉重的负担，其疼痛且常常使人衰弱的症状可能累及多个器官系统——包括肾脏、心脏、肺和大脑。治疗选择仍然有限，存在显著未满足的医疗需求，' Ventus 首席医学官 Mona Kotecha 医学博士表示，'除了临床终点外，我们的 II 期试验还包含一组强大的生物标志物，其中适用于狼疮以外多种疾病的通用炎症和心血管生物标志物。VENT-03 提供了一种差异化的自身免疫疾病治疗方法，并有望为治疗选择有限的患者提供更好、更便捷的每日一次口服选项。'

这项 II 期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，并包含开放标签扩展期，旨在评估 VENT-03 在伴有活动性皮肤病变的狼疮患者中的有效性和安全性。其主要目标除了评估 VENT-03 对临床疾病严重程度的影响外，还包括评估 VENT-03 在改变血液和皮肤中干扰素刺激及炎症基因特征方面的安全性和有效性。其他目标包括使用公认的系统性狼疮评分量表评估 VENT-03 对全身性疾病活动度的影响，以及 VENT-03 对一组强大生物标志物（包括测量心脏健康和衰老的标志物）的影响。试验的 28 天安慰剂对照部分的顶线数据预计在 2026 年下半年获得，为期 2 个月的开放标签扩展期数据将随后公布。

'VENT-03 的这项 II 期研究标志着我们努力证明 cGAS 抑制在狼疮、其他干扰素驱动的免疫炎症疾病、心脏代谢疾病以及炎症衰老领域广泛潜力的重要一步，' Ventus 总裁兼首席执行官 Marcelo Bigal 医学博士表示，'我们期待在明年分享该试验的结果，我们相信这将是释放 VENT-03 作为'单一产品多重潜力'巨大潜力的关键一步。'

关于 cGAS

cGAS 是一种细胞内模式识别受体，在与胞质中的双链 DNA 结合后被激活。胞质中出现 dsDNA 通常是细胞功能障碍的结果，这是许多自身免疫性和炎症性疾病的标志。cGAS 的激活会导致 cGAMP 的形成、STING 的激活、显著的炎症和组织损伤。在患者和临床前疾病模型中，cGAS 通路已被证明是狼疮及其他炎症性疾病（如类风湿关节炎、系统性硬化症、皮肌炎和干燥综合征）的关键驱动因素，并且也与心脏代谢疾病和炎症衰老有关。

关于 Ventus Therapeutics

Ventus Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进针对免疫、炎症和神经系统疾病的多个小分子项目。利用其专有的药物发现平台 ReSOLVE^®，公司已建立起一条强大的全资项目管线：VENT-03，一款用于治疗狼疮的首创口服 cGAS 抑制剂，目前处于 II 期临床阶段，并在其他免疫炎症疾病、心脏代谢疾病和炎症衰老领域具有显著的扩展机会；VENT-02，一款用于治疗帕金森病的同类最佳、具有脑渗透性的口服 NLRP3 抑制剂，目前处于 II 期临床阶段；以及 VENT-04，一款处于临床前开发阶段的首创 caspase-4/5 抑制剂。此外，Ventus 已将 VENT-01（一款处于 I 期临床阶段的外周限制性口服 NLRP3 抑制剂）授权给诺和诺德公司。